Axes Stratégiques et Périmètre d’Intervention Scientifique
La complexité biomédicale de la SLA, marquée par une hétérogénéité clinique et une dispersion des efforts de recherche, impose un changement de paradigme. L'Institut Charcot a pour objectif de structurer durablement le champ de la recherche en instaurant une architecture lisible, robuste et orientée vers l'impact clinique. Notre stratégie scientifique s'articule autour de quatre axes complémentaires, conçus pour renforcer la continuité entre la recherche fondamentale, la validation préclinique et l'accès thérapeutique.
Axe 1. Création d'un socle de données interopérables pour la recherche prédictive
L'accélération de la recherche dépend de la disponibilité de données fiables et standardisées. Face à la fragmentation actuelle, l'Institut va construire un *entrepôt national de données intégrées (cliniques, multiomiques, imagerie et données en vie réelle). Ce socle, gouverné de manière éthique, permettra de préparer les données pour les méthodes d'intelligence artificielle (machine learning) afin de développer des modèles prédictifs robustes de la maladie
Axe 2. Renforcement de la valeur prédictive des modèles précliniques
L'un des goulots d'étranglement majeurs de la recherche est la faible transposabilité des modèles expérimentaux actuels. Pour y remédier, l'Institut s'engage à soutenir le développement et la standardisation de modèles précliniques de nouvelle génération, fondés sur une approche biomimétique et personnalisée (biobanque de cellules hiPSC, cultures 3D, organoïdes moteurs). L'objectif est de structurer une chaîne de validation cohérente et de qualifier des biomarqueurs fiables afin d'augmenter la probabilité de succès translationnel.
Axe 3. Structuration d'un pipeline national d'innovation thérapeutique
Pour surmonter les frictions entre la recherche fondamentale et le développement clinique, l'Institut va mettre en place un pipeline national d'innovation thérapeutique. Celui-ci reposera sur des plateformes de criblage à haut débit, un comité d'évaluation indépendant pour prioriser les molécules les plus prometteuses et des outils de modélisation in silico pour guider la sélection. En apportant un soutien méthodologique et des fonds d'amorçage, nous visons à réduire significativement le délai entre la preuve de concept et le dépôt de dossier réglementaire.
Axe 4. Vers une approche systémique et participative de la SLA
La compréhension de la SLA exige une approche intégrée, articulant les dynamiques moléculaires, les marqueurs numériques et les dimensions sociales. L'Institut soutiendra des projets de recherche systémique qui croisent les sciences biomédicales, computationnelles et sociales. La recherche participative est une composante structurelle de cette approche : l'implication active des personnes malades et de leurs proches à toutes les étapes du processus garantit à la fois la légitimité sociale et la pertinence clinique des innovations développées.